Healx, sebuah startup di Inggris yang menggunakan AI untuk menemukan pengobatan baru untuk penyakit langka, telah mengumpulkan $47 juta dalam putaran pendanaan Seri C yang dipimpin oleh Atomico dan Silicon Valley-R42 Eropa.
Perusahaan juga mengatakan telah menerima persetujuan untuk memulai uji klinis Tahap 2 obat baru tersebut di AS pada akhir tahun ini.
Healx memposisikan dirinya sebagai “jalur penemuan obat” yang mengidentifikasi hubungan tersembunyi antara obat-obatan yang ada (seperti obat-obatan dan obat-obatan pada berbagai tahap perkembangan) dan penyakit langka. Hal ini dilakukan dengan menggabungkan berbagai sumber publik dan kepemilikan, seperti rekam medis, penyakit dan rekam medis, uji klinis, dan paten untuk menciptakan “pengetahuan medis” tentang penyakit langka.
“Platform AI kami dan tim ahli membantu kami mengidentifikasi dan mengidentifikasi organisme baru dan mencocokkannya dengan molekul kecil yang tepat,” kata salah satu pendiri dan CEO Healx, Tim Guilliams, kepada TechCrunch. “Tim biologi digital kami berfokus pada pemahaman sinyal biologis yang kompleks, sementara tim teknologi digital kami menggunakan AI untuk mencocokkan sinyal ini dengan obat-obatan, molekul kecil, dan obat-obatan, menggunakan metode komputasi seperti visual dan kimia untuk memproduksinya.”
Secara umum, perusahaan farmasi menerapkan pendekatan “satu penyakit, satu target, satu obat” dalam penemuan obat. Artinya, mereka mulai dengan melihat satu molekul yang menyebabkan penyakit, lalu mereka mulai mengembangkan obat untuk menargetkan molekul tersebut. Namun masalahnya adalah hal ini membutuhkan banyak waktu dan memiliki risiko kegagalan yang tinggi, sementara Healx berjanji untuk membantu dengan menganalisis jutaan produk medis dan penyakit secara berurutan untuk menemukan hubungan yang tidak diketahui yang dapat memberikan pengobatan baru menggunakan obat-obatan yang sudah dikenal. .
Didirikan di Cambridge pada tahun 2014, Healx adalah gagasan Guilliams dan ketua perusahaan, David Brown. Guilliams memiliki gelar PhD di bidang biofisika dan ilmu saraf dari Universitas Cambridge, sementara Brown adalah pemimpin dunia dalam penemuan obat di Roche, meskipun ia dianggap ikut menciptakan obat Viagra yang terkenal.
Desain produk
Dengan dana baru sebesar $47 juta, Healx berencana memulai uji klinis Fase 2 untuk menemukan pengobatan baru yang dikembangkan untuk Neurofibromatosis Tipe 1 (NF1), penyakit genetik yang menyebabkan pertumbuhan tumor pada saraf manusia. Meskipun merupakan penyakit langka, NF1 dianggap sebagai salah satu kelainan genetik yang paling umum, menyerang 1 dari 3.000 orang. Meskipun tumor biasanya jinak, namun dapat menimbulkan gejala lain yang berhubungan dengan kulit, mata, dan saraf, dan akhirnya dapat menjadi kanker.
Healx telah mendapat persetujuan untuk obat baru (IND) dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) pada tahun 2021 untuk sindrom Fragile X, dan perusahaan tersebut juga sedang dalam tahap awal penemuan AI atau praklinis untuk beberapa kondisi lain mulai dari onkologi. (kanker), ginjal (ginjal), dan saraf (sistem saraf).
Uji coba fase 2 dari kandidat utama NF1 Healx, yang disebut HLX-1502 (tablet oral), diharapkan dimulai pada akhir tahun 2024, dan akan menargetkan orang dewasa muda dengan NF1 dan neurofibroma pleksiform yang tidak dapat dioperasi, jenis tumor lain yang terkait dengannya. dan NF1.
Perusahaan ini menciptakan HLX-1502 dengan menggunakan obat yang sudah ada dan dirancang untuk hal lain, namun belum pernah diuji di AS pada pasien sehat, sehingga memberikan perusahaan keyakinan lebih besar bahwa obat tersebut memiliki efek samping yang lebih sedikit.
Dan itu penting, karena Healx berfokus pada penyakit yang sering kali disebabkan oleh beberapa jenis tumor pada pasien yang sehat.
“Ada banyak obat kanker di luar sana, pada dasarnya obat ini membunuh segalanya – sel sehat, sel tidak sehat, dan banyak efek sampingnya,” kata Guilliams. “Dan juga bagi pasien dan keluarganya, bagi mereka yang dalam keadaan sehat bisa hidup 40 sampai 50 tahun. Jadi tidak bijaksana jika memberi mereka obat kanker payudara bertahun-tahun yang efek sampingnya sangat kuat.”
Teknologi Healx mengamati semua jenis obat yang sedang dikembangkan, yang mungkin disimpan karena alasan berbeda namun memiliki informasi yang cukup untuk menjadikannya berguna bagi orang lain untuk mengembangkannya.
“Ada ratusan ribu zat dan molekul kecil,” kata Guilliams. “Tetapi begitu Anda mulai melihat pola antara berbagai jenis data dan prediksi, Anda dapat mencoba memilih obat yang Anda yakini paling rentan. AI membantu kami menemukan obat terbaik untuk biologi penyakit. Dan di sini, kami menginginkan sesuatu yang membuat gugup dan di mana. kami yakin akan ada beberapa kesulitan.”
Semua ini mengarah pada satu pertanyaan yang jelas: jika Healx telah menciptakan pemimpin NF1 mereka dengan memanfaatkan pekerjaan yang dilakukan orang lain, apakah dialah yang memilikinya? Menurut Guilliams, Healx telah mengajukan dan mematenkan HLX-1502 khusus untuk digunakan dalam pengobatan NF1 dan “penyakit neurodegeneratif lainnya”, sementara FDA juga menyetujui obat baru tersebut untuk pasar AS. Hal ini biasanya diberikan kepada entitas kimia baru (NCEs), yang didefinisikan sebagai obat yang “baru” atau “yang telah terjadi perubahan signifikan terhadap obat yang disetujui sebelumnya, seperti penggunaan baru”.
“Analisis bisnis dan kekayaan intelektual yang mendetail selalu dilakukan saat memilih kandidat untuk memimpin sebuah klinik,” kata Guilliams.
Namun, Healx tidak mengungkapkan sumber aslinya atau rincian keamanannya.
Uang narkoba
Sebelumnya, Healx telah mengumpulkan sekitar $68 juta, yang sebagian besar diperoleh melalui putaran Seri B senilai $56 juta pada tahun 2019. Perusahaan juga baru-baru ini mengumumkan pendanaan dari salah satu mitra lamanya, Children’s Tumor Foundation (CTF). CTF akan memberikan “pembayaran yang diatur secara ketat” kepada Healx saat mengerjakan uji klinisnya – perlu dicatat bahwa meskipun CTF adalah organisasi nirlaba, pengaturan keuangan ini bukanlah subsidi, meskipun Healx tidak mengungkapkan pernyataan ini. tentang uang.
Yang paling menonjol adalah putaran Seri C Healx bernilai $9 juta dibandingkan dengan Seri B lima tahun lalu yang, meskipun tidak diketahui, agak tidak biasa untuk investasi awal. Memang benar, ketika ditanya apa bagian terbesar dari bisnis Healx, Guilliams mengatakan pihaknya sedang melakukan uji klinis – sebuah area di mana perusahaan tersebut baru saja memulai dengan NF1.
TechCrunch mengetahui secara independen bahwa Healx awalnya mencoba mengumpulkan lebih dari yang diharapkan pada putaran Seri C, dan perusahaan juga mengurangi sekitar 45% penilaiannya tahun lalu melalui lelang sukarela dan paksa. sekitar 70 karyawan.
Healx mengkonfirmasi rinciannya kepada TechCrunch, dengan Guilliams menunjuk pada kemerosotan ekonomi dan faktor keuangan utama yang semakin kecil kemungkinannya bagi startup dalam beberapa tahun terakhir.
“Penting untuk dicatat bahwa ketika pasar melemah, kita berada di tengah tren kenaikan,” kata Guilliams. “Kami menghilangkan tawaran tersebut pada saat itu, dan kami berhasil beradaptasi dengan pasar baru ini dengan meningkatkan efisiensi, memfokuskan kembali kekuatan inti kami, dan menjadi hemat biaya serta ramping. Hal ini membantu kami untuk terus meningkatkan dan terus bergerak maju, yang dengan bangga kami umumkan sekarang. Kemajuan kami dalam pengembangan AI telah meningkatkan kemampuan keuangan kami, memungkinkan kami berbuat lebih banyak dengan lebih sedikit. Kami kemudian membuka bidang keuangan baru dan gagasan yang lebih baik tentang apa yang diperlukan mencapai tujuan kita.”
Oleh karena itu, Guilliams mencirikan inkarnasi terbaru dari pendanaan Seri C-nya sebagai kelebihan permintaan, dan mencatat bahwa pendanaan tersebut kini telah mengumpulkan lebih dari yang ia inginkan.
“Mengingat tantangan pasar investasi teknologi dan ilmu hayat selama dua tahun terakhir, kemampuan kami untuk melindungi investasi ini mencerminkan kepercayaan investor terhadap pendekatan dan teknologi kami,” tambah Guilliams.
Peningkatan Healx juga terjadi di tengah banyaknya usaha penemuan obat yang didukung AI, termasuk Formasi Bio yang didukung Sam Altman yang baru-baru ini mengumpulkan $372 juta, dan sebuah startup bernama Xaira yang mengumpulkan pendanaan $1 miliar — semuanya lebih dari itu. lebih dari yang dihasilkan Healx sepanjang sejarahnya.
Guilliams menekankan bahwa sebagian besar persiapan yang diperlukan untuk memasarkan obat pertamanya telah selesai, yang berarti kali ini obat tersebut tidak memerlukan uang sebanyak yang Anda bayangkan. Dan dia mengatakan valuasi perusahaannya telah meningkat sejak putaran pendanaan terakhir, meski dia menolak menjelaskan lebih lanjut.
“Kuncinya adalah kualitas program Anda – memilih program yang memiliki potensi paling besar,” kata Guilliams. “Ukuran pasar NF1 adalah $16 miliar (menurut analisis internal Healx), dan jika (agen) bekerja pada NF1, ia dapat bekerja pada penyakit neurologis lainnya – kami sedang menguji mereka yang telah menerimanya. . Pada penyakit langka , uji klinisnya kecil, jadi kita tidak memerlukan banyak uang, dan ini merupakan pilihan yang baik di pasar saat ini.”
Guilliams juga membenarkan adanya PHK yang dilakukan perusahaan tersebut, meskipun pihaknya menolak menjelaskan jumlah atau keadaan di luar PHK tersebut yang akan mencakup “tindakan sukarela dan koersif”.
“Meski sulit meninggalkan orang-orang spesial, hal ini membuat kami menjadi tim yang kuat dan fokus,” ujarnya. “Restrukturisasi ini merupakan bagian dari strategi kami untuk mentransformasikan operasional dan mengarahkan fokus kami pada layanan-layanan utama dan kemajuan teknologi.”
Memasuki pasar
Saat ini, Healx memiliki sekitar 55 karyawan, sekitar setengahnya adalah “pembuat kode”, yang merupakan jurusan pembelajaran mesin atau ilmu komputer. Setengah lainnya adalah tim medis dan farmasi, yang “bekerja erat dengan teknologi,” kata Guilliams.
Meskipun sebagian besar timnya berbasis di Cambridge (Inggris), perusahaan tersebut kini berencana memperluas ke Amerika Serikat dan uji klinisnya akan dimulai pada bulan Desember. Bagaimanapun, kita perlu melihat beberapa tahun sebelum obat tersebut mencapai pasar – inilah yang diperlukan dalam pengelolaan obat baru.
“Secara teori, menurut saya kita dapat mengharapkan hasil klinis pada paruh pertama tahun 2026, dan kemudian bergantung pada hasil tersebut dan interaksi dengan pihak berwenang, kita mungkin perlu melakukan uji klinis kedua – dan kemudian mendaftarkan obat tersebut,” kata Guilliam.
Selain pendukung Atomico dan R42, putaran Healx Seri C juga melibatkan partisipasi dari Ayana Capital, Balderton, Btov, Global Brain, Jonathan Milner, O2h dan VU Venture Partners.
